首先谈对症治疗或药物治疗，并不是因为它能改变孤独症的病程、结局，也不是说它对孤独症患儿一定是必需的，而是在某种程度上可以控制严重的行为和语言障碍，对孤独症来讲疗效更佳的行为矫治和教育训练的实施起到保证作用，也就是说，对症治疗可能是对一些有行为问题儿童治疗的基础。
对有行为紊乱、刻板行为、模仿言语、情绪不稳定、尖叫等症状的患儿，可以使用抗精神病药物中的氟哌啶醇、奋乃静、氯丙嗪等。对有严重攻击行为、冲动、活动量较多、自伤行为的患儿，可使用卡马西平、纳屈酮等治疗，前者对伴有癫痫发作的患儿效果更好。对存在注意力不集中、活动一刻不停的患儿，可试用中枢神经兴奋剂，如哌醋甲酯（利他林）和苯异妥因（匹莫林）等药物。
关于孤独症患儿的药物治疗，有些学者认为是无效的，有这种看法的原因，可能是与它的疗效不肯定、存在副作用等有关。但药物治疗对严重精神症状控制的作用，是行为矫治和教育训练所不能达到的。
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